El cerebro contiene células troncales neurales en diferentes zonas con capacidad de diferenciarse a neuronas específicas, donde las células troncales de la médula ósea son capaces de convertirse en células troncales neuronales. Parece deseable que los procedimientos de terapia regenerativa se dirijan hacia la restauración directa de las células en el organismo, al menos ante lesiones neuronales en enfermedades degenerativas del sistema nervioso. Es importante poder restaurar las zonas afectadas del cerebro, haciendo proliferar y diferenciar in situ las células madre neurales; o dirigir al cerebro, células troncales de la médula ósea convertidas en neurales.
En la enfermedad de Parkinson se produce un envejecimiento y autodestrucción prematura de neuronas específicas. Diversos experimentos en animales han mostrado que la adición de un factor de crecimiento estimula el crecimiento y migración de las células troncales neurales. Por ello, la infusión del factor de crecimiento transformante (TGF-alfa) a ratas, con la enfermedad similar a la enfermedad de Parkinson, indujo unas proliferaciones rápidas de células madres neurales, seguidas de su migración y diferenciación a neuronas. El 80 por ciento de las ratas se benefició con el tratamiento y en ninguna de las ratas se formaron tumores. Por otra parte, y dado que la extirpación de un cuerpo carotídeo es compatible con una vida completamente normal, los resultados obtenidos en modelos animales de primates, permiten sugerir que el autotransplante de cuerpo carotídeo podría ser una técnica útil en el tratamiento de algunos pacientes con la enfermedad de Parkinson. Se necesita aún experimentación animal antes de que sea razonable y ético iniciar en fase clínica terapia celular en esta enfermedad. Factor neurotrófico derivado de la glía (GDNF) protege a las neuronas dopaminergicas de la muerte celular. Esta proteína se ha administrado mediante catéter al cerebro (putamen cerebral) de cinco pacientes diariamente durante 18 meses, con resultados positivos. Verfaille publica en el número de abril de 2003 de Cell Transplantation la primera evidencia de que las células de la médula ósea (MAPC) se desarrollan en el cerebro a conductoras de impulsos eléctricos, gliales y formadoras de mielina y neuronas en regiones asociadas a la enfermedad de Parkinson, esclerosis múltiple, Huntington, ataxia y Alzehimer.